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医学统计学
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概论与定量数据的统计描述
一些基本的概念，适用条件，不要求掌握复杂的计算过程。
误差
| 类型 | 定义（要点） | 主要原因与控制措施 |
|---|---|---|
| 系统误差 | 观测值整体偏高或偏低，影响准确性 | 原因：仪器未校准、标准试剂未校正、操作/判断标准偏差等。控制：定期对仪器/试剂校正、统一操作与判定标准、交叉验证与盲法、追踪并纠正来源。 |
| 随机测量误差 | 同一对象重复测量结果有波动，方向与大小无固定规律（常近似服从正态分布） | 原因：偶然因素（环境、被测者生理波动、操作微差等）。控制：增加重复测量次数、使用精密仪器、标准化操作流程、在统计分析中估计并报告变异（如标准差、置信区间）。 |
| 抽样误差 | 样本统计量与总体参数间的差异 | 原因：总体内部存在个体变异且仅抽取总体的部分作为样本。控制：采用合适的抽样方法（随机、分层）、增大样本量、计算并报告抽样误差（标准误、置信区间），必要时进行加权或重复抽样设计。 |
变量类型
| 类型 | 定义/特点 | 举例（常见测量） |
|---|---|---|
| 定性数据 （计数资料） | 变量为类别或属性，观测值为非数值的分类项，表示性质或类别，类别之间无大小顺序关系；常用频数、构成比描述。 | 性别：男/女；血型：A、B、O、AB；诊断分类；阴性/阳性。 |
| 定量数据 （计量资料） | 变量为数值型，可用数值大小衡量特征水平，有计量单位。按取值域分： • 离散型：取有限或可数整数值（计数）。 • 连续型：可取任意实数值（理论上无限精度）。 | 离散型：家庭成员数、脉搏次数、白细胞计数；连续型：血压、身高、体重、血糖浓度。 |
| 有序数据 （半定量/等级资料） | 类别间有顺序但非数值等距，既有定性特征又含程度次序，常用中位数、四分位数或秩和检验处理。 | 尿糖：阴性、±、＋、＋＋、＋＋＋；疗效：显著、有效、好转、无效；疼痛评分分级（轻、中、重）。 |
数值变量资料的统计描述
| 类型 | 名称 | 定义 | 优势 / 劣势 |
|---|---|---|---|
| 集中趋势 | 算术平均数 | 所有观测值之和除以样本量（Σx/n）。 | 利用全部数据，易计算与解释；适用于近正态分布。 劣势：对极端值和偏态分布高度敏感，可能误导代表性。 |
| 中位数 | 将数据排序后处于中间位置的值（偶数样本为两个中间值之平均）。 | 对离群值鲁棒，适合偏态分布与序数数据。劣势：忽略数值间距离与分布细节，样本间比较信息有限。 | |
| 众数 | 样本中出现频率最高的数值（可多众数）。 | 适用于分类变量或离散数值；直观反映最常见值。劣势：连续变量常无明确众数，且可能不反映整体位置。 | |
| 截尾均数（trimmed mean） | 去掉两端一定比例极端值后计算的算术平均（如5%截尾）。 | 兼具均值效率与对极端值的鲁棒性，降低异常值影响。劣势：需主观选择截尾比例；丢失部分信息，样本量小时影响大。 | |
| 几何平均数 | n次方根(Πx_i)^(1/n)，用于正值乘法性尺度（如增长率）。 | 适合表示比例或增长率的平均行为，减弱乘法极端影响。劣势：仅适用于正值；对零或负值无定义，解释较不直观。 | |
| 调和平均数 | n / Σ(1/x_i)，常用于速率或比率（如平均速度）。 | 对速率加权合并合适，弱化大值影响，反映“平均耗时”。劣势：对接近零值极为敏感，仅用于正值且解释需谨慎。 | |
| 离散程度 | 极差（Range） | 最大值与最小值之差（max − min）。 | 计算简单，给出总体变动范围的直观量。劣势：仅依赖两个值，对离群值高度敏感，不能描述内部分布。 |
| 四分位距（IQR） | 上四分位数Q3与下四分位数Q1之差（Q3 − Q1）。 | 对极端值鲁棒，反映中间50%数据的离散程度，常用于箱线图。劣势：忽略尾部信息，对分布形状细节信息有限。 | |
| 方差 | 观测值与均值差的平方的平均（样本方差常除以n−1）。 | 数学性质良好，可用于推断与建模（ANOVA、回归）。劣势：单位为原始单位平方，不直观；对极端值敏感。 | |
| 标准差 | 方差的平方根，与原始量纲一致。 | 易于解释，常用于描述总体离散度。劣势：受极端值影响；偏态分布时解释需谨慎。 | |
| 变异系数（CV） | 标准差与均值之比（SD/mean），常用百分数表示。 | 无量纲，可比较不同量纲或均值差异大的变量。劣势：当均值接近零时无意义或极端；对均值估计不稳时不可靠。 | |
| 平均绝对偏差（MAD, mean absolute deviation） | 各值与均值绝对差的平均（Σ|x−mean|/n）。 | 比方差对极端值稍鲁棒，易解释为平均偏差。劣势：仍依赖均值，对强偏态数据不如基于中位数的鲁棒。 | |
| 中位数绝对偏差（MedAD / MAD med） | 数据与中位数绝对差的中位数（median(|x−median|)）。 | 对离群值高度鲁棒，适合偏态分布与稳健统计。劣势：统计效率低于基于均值的测度（在正态下）；解释范围有时不直观。 | |
| 分布形态 | 偏度（Skewness） | 反映分布不对称性的第三中心矩标准化量（或样本式）。 | 量化偏态方向与程度，有助于选择变换或模型。劣势：估计受样本量和极端值影响；需结合分布图解释。 |
| 峰度（Kurtosis） | 反映分布尾部厚度与峰峭程度的第四中心矩标准化量。 | 用于评估尾部风险和极端值出现概率。劣势：估计不稳，样本峰度受极端值强烈影响，易被误用。 |
正态分布
- 标准正态分布（z分布）
| 要点 | 标准正态Z范围 | 正态曲线下面积（概率） |
|---|---|---|
| 基本性质 | — | 曲线下总面积恒等于1；曲线关于均值μ对称；区间下的面积等于随机变量落在该区间的概率。 |
| 近似规则（经验法则） | — | μ±σ ≈ 68.27%；μ±1.96σ ≈ 95.00%；μ±2.58σ ≈ 99.00%（常用于置信区间与异常值判定）。 |
| μ±σ | ±1 （−1 ～ +1） | 约 68.27% |
| μ±1.96σ | ±1.96（−1.96 ～ +1.96） | 约 95.00% |
| μ±2.58σ | ±2.58（−2.58 ～ +2.58） | 约 99.00% |
- Z vs. t
| 项目 | Z分布（标准正态） | t分布 |
|---|---|---|
| 定义 | Z值（μ已知时）分布 | t值（μ或σ未知，用样本估计）分布 |
| 统计量 | Z = (X̄ − μ) / σ_X = (X̄ − μ) / (σ / √n) | t = (X̄ − μ) / S_X̄ = (X̄ − μ) / (S / √n) |
| 曲线特点 | 以0为中心，左右对称的单峰分布 | 以0为中心，左右对称的单峰分布；曲线随自由度ν改变 |
| 形态变化 | σ=1且为定值，形态固定（标准正态） | t分布为一族曲线，随自由度ν变化：1) ν越小，t值越分散，曲线越扁低；2) ν增大时，t分布逐渐逼近标准正态 |
| 95% 置信区间 | (X̄ ± 1.96·σ_X̄) | (X̄ ± t_{0.05/2, ν} · S_X̄) （双侧置信区间，t值取决于ν） |
假设检验的基本步骤
| 步骤 | 要点 | 简明说明 |
|---|---|---|
| 1. 建立假设 | 无效假设（H0）/ 备择假设（H1） | H0 与 H1 是一对对立假设；检验围绕 H0 进行，若拒绝 H0 则接受 H1。 |
| 单侧/双侧检验 | 根据问题与专业判断选择：比较两药优劣通常用双侧检验；仅检验方向性差异（如 A 是否优于 B）用单侧检验。若不确定，优先选双侧。 | |
| 2. 确定检验水准 | 显著性水平 α | 预先规定拒绝域概率，常用 α=0.05 或 0.01。α 越大，越容易判定为“有差异”（假阳性风险增大）。 |
| 3. 选定检验方法 | 依据资料类型与设计 | 根据变量（定类/定序/定量）、样本量、配对与否及分布情况选择合适方法（t 检验、χ2、秩和检验、F 检验、回归等），并计算相应的检验统计量。 |
| 4. 判断与结论 | P 值与拒绝域 | 比较P值与 α 或将统计量与临界值比较：若 P ≤ α（或落入拒绝域）则拒绝 H0，接受 H1；否则不拒绝 H0。并报告效应方向、置信区间与临床意义。 |
Z检验 vs. t检验
| 检验 | 适用范围 | 要点 / 计算公式 |
|---|---|---|
| Z检验 (u检验) | 样本均数与总体均数比较（总体标准差已知）；两独立样本均数比较（大样本资料 n>50） | 资料应近似对称分布或正态分布 样本均数与总体均数比较: z=(X̄−μ)/σ_X̄ = (X̄−μ)/(σ/√n) 两样本均数比较: z=(X̄1−X̄2)/S_{X̄1−X̄2} = (X̄1−X̄2)/√(S1^2/n1+S2^2/n2) |
| t检验 | 样本均数与总体均数比较（总体标准差未知）；两独立样本均数比较（小样本资料 n<50）；配对设计资料的比较 | 资料服从正态分布；两均数比较时需检查总体方差齐性 样本均数与总体均数比较: t=(X̄−μ0)/S_{X̄} = (X̄−μ0)/(S/√n) 两独立样本均数比较: - 方差相等（pooled）: t=(X̄1−X̄2)/[S_{X̄1−X̄2}] , S_{X̄1−X̄2}=S_p√(1/n1+1/n2), S_p^2 = [(n1−1)S1^2+(n2−1)S2^2]/(n1+n2−2) 配对样本均数比较: t= (d̄−0)/(S_d/√n) ，自由度 ν=n−1 |
两类错误
一阳指（另外一个自然就是假阴性错误）1-α为置信度，表明采用某方法重复做很多次样本抽取与区间计算，约 95% 的区间会覆盖真实参数 θ。
1-β为把握度/检验效能，表示在H1确实为真时，按规定的检验水准能正确拒绝H0的概率。1-β衡量检验发现实际存在效应（非零效应）的能力。
| 项目 | I 类错误 | II 类错误 |
|---|---|---|
| 错误类型 | 拒绝实际上成立的 H0（“弃真”） | 未拒绝实际上不成立的 H0（“存伪”） |
| 别称 | 假阳性错误（Type I, false positive） | 假阴性错误（Type II, false negative） |
| 概率符号 | α | β |
| 概率大小（要点） | 若把检验显著性水平定为 α = 0.05，则犯 I 类错误的概率为 0.05（理论上每 100 次样本约 5 次发生）。 | β 的大小一般未知，只有在已知两总体的标准差、均数差（效应量）与样本量时，才能估算并计算检验的 检验力（power = 1−β）。 |
| 二者关系与控制策略 | 在样本量 n 固定时，α ↓ 则 β ↑；α ↑ 则 β ↓。同时减小 α 和 β 的唯一实用方法是 增加样本量（或增大效应量/降低测量误差以提高检验力）。 | |
定性数据的统计描述
假设检验的表示、P值的判断，这些不要求复杂计算就能作答的内容。
分类变量资料的统计描述
| 指标 | 定义 | 优势 | 劣势 |
|---|---|---|---|
| 频数 (n) | 样本中每一类别的绝对计数 | 简单直观，易于报告与核查 | 不反映样本大小差异或类别比例 |
| 比例 / 百分比 (%) | 某类别频数除以总体并乘100（如 45%） | 便于比较不同样本或不同规模群体 | 在样本量很小时不稳定；多类别时总和解释需谨慎 |
| 众数 | 出现频率最高的类别 | 适用于名义/序数变量，易于理解 | 可能非唯一；不反映类别间差异大小 |
| 列联表 / 交叉表 | 显示两个或多个分类变量的联合分布 | 直观展示关联方向与分布模式，可并入图形 | 类别多或样本小会导致表格稀疏，难以解释 |
| χ² 检验（卡方） | 检验两个名义变量是否独立（基于期望频数） | 广泛使用，计算与解释简单 | 要求期望频数足够大；对样本量敏感（大样本易显著） |
| Fisher 精确检验 | 替代卡方的小样本/稀疏表的精确概率检验 | 适用于小样本或期望频数低的表 | 计算量随表尺寸增加迅速上升；大型表不适用 |
| 比值比 (OR) | 病例对照等研究中两组事件发生比的比值 | 可用于回归模型，适合稀有结局近似RR | 对常见结局解释困难（会夸大效应），需报告置信区间 |
| 相对风险 (RR) | 暴露组发生率与对照组发生率之比（队列研究） | 直观反映风险倍数，易于临床解释 | 仅适用于有发生率估计的设计；不能在病例对照直接计算 |
| Cramér's V | 基于χ²的关联强度度量（0–1） | 可量化名义变量间关联强度，类别数不同仍可比较 | 不指示方向；随样本量与表结构解释需谨慎 |
| Kappa 系数 | 评估两名评估者对分类结果的一致性（校正偶然一致） | 考虑偶然一致，常用于诊断一致性评价 | 对类别不均衡敏感；解释有主观阈值（低/中/高一致） |
直线相关和回归、统计图表
相关系数和回归系数
| 名称 | 定义 | 适用场景 | 优缺点（要点） |
|---|---|---|---|
| Pearson相关系数 (r) | 测量两个连续变量间的线性相关程度，r=Cov(X,Y)/(σXσY)，取值范围为-1到1。量化线性关系强度与方向 | 变量近似正态且关系接近线性；常用于生物统计、临床连续变量相关性分析。 | 优：计算简单、可进行显著性检验（t检验）。 缺：对离群值敏感，不能检测非线性关系，依赖正态性与同方差性假设。 |
| Spearman秩相关系数 (ρ) | 基于秩的相关系数，计算变量秩次间的Pearson相关；衡量单调关系强度，范围-1到1。对分布与异常值更稳健 | 变量非正态、有异常值或关系为单调但非线性；常用于序数数据或经转换的数据。 | 优：稳健于离群值、可捕捉单调但非线性关系、无需正态假设。 缺：对精确数值差异信息丢失（只用秩），统计效率低于Pearson（当线性且正态时）。 |
| Kendall秩相关系数 (τ) | 基于成对秩次一致性/不一致性的比率，反映秩相关的概率差异；取值近似-1到1。强调顺序一致性 | 样本量小、存在大量并列秩（ties），或关注成对顺序一致性时使用。 | 优：对小样本与并列值更稳健，解释直观（一致对不一致概率差）。 缺：计算较Pearson/ Spearman复杂，数值通常比ρ小，功效视情形而异。 |
| 回归系数（简单线性回归斜率 β） | 在模型 Y = α + βX + ε 中，β表示X变动一单位时Y的平均变动量；通常用最小二乘估计。用于因果或预测方向的量化 | 评估自变量对因变量的平均影响、预测与调整混杂时；可扩展至多元回归以同时控制多个协变量。 | 优：提供方向性与量化效应（带置信区间与显著性检验），可用于调整混杂。 缺：需线性、残差独立同分布与同方差等假设；受多重共线性与离群点影响；斜率不等同于相关性（相关不等于因果）。 |
秩和检验
往年很少考。